Medische biotechnologie: Gentherapie

Door de enorme toename aan kennis en methoden binnen de biotechnologie is er nieuw vakgebied ontstaan; gentherapie. Bij gentherapie worden patienten met een genetische afwijking behandeld door een gezond gen in te brengen en zo het effect van het defecte gen teniet te doen. Patienten met genetische afwijkingen, zoals mensen met SCID, sikkelcelanemie en hypercholesterolemia worden tot nu toe altijd behandeld met medicijnen die de effecten van de genetische afwijkingen behandelen. Dankzij gentherapie is er nu de mogelijkheid ontstaan om de oorzaak van het probleem te behandelen; het defecte gen. Dit wordt gedaan door een gezond gen in te brengen.

Hoe werkt het?

Er zijn twee manieren om een gen in te brengen in de cellen van een patient. De eerste is door eerst cellen van de patient uit het lichaam te halen, dan het gen erin brengen en na een kweek (vermenigvuldiging van de cellen) de cellen weer terug in de patient te brengen. Het voordeel hiervan is, dat de patient geen immuunreacties zal vertonen tegen het nieuwe gen, omdat deze zit verpakt in de eigen cel. Nadeel is dat deze methode veel tijd en geld kost. De tweede methode is het direct inbrengen van het gen in de patient, middeld een vector of drager. Dit is meestal een soort virus, die de cellen infecteert met zijn DNA (of RNA in geval van hiv). Deze methode kost minder tijd en geld, maar is ook minder succesvol omdat het virus een lichaamsvreemde stof is en een immuunreactie kan oproepen in de patient.

Gevaren en obstakels

Het inserteren van een gen is een zeer ingewikkeld proces en het is bijna onmogelijk om ervoor te zorgen dat het nieuwe gen op precies de juiste plaats terechtkomt. Het gevaar schuilt hierin, dat wanneer een nieuw gen ingebracht wordt door een virus deze precies op de plaats komt te zitten van een al werkend gen. Dit kan ervoor zorgen dat er nu een 2e defect gen is ontstaan. Onderzoekers zijn bezig met het vinden van methodes voor een meer specifieke plaatsing.

Succesvolle therapieen

Op het moment zijn er nog weinig succesvolle gentherapieen beschikbaar, omdat deze aan vele eisen moeten voldoen en veelal nog in de onderzoeksfase zitten. In 2003 echter is in China de eerste commercieel beschikbare gentherapie goedgekeurd. Deze therapie behandeld nek en hoofdtumoren met behulp van een bepaald type virus die een tumorsuppressor gen bij de patienten inbrengt. Deze therapie heeft een zeer hoog slagingspercentage en heeft als enige bij-effect een lichte koorts.